Terapia genética devolve a audição em pessoas com surdez congênita
Uma terapia genética inovadora apresentou resultados impressionantes: uma única injeção permitiu que pessoas nascidas com surdez começassem a ouvir novamente, muitas vezes em apenas um mês. Além disso, o tratamento foi bem tolerado pelos pacientes, o que demonstra sua viabilidade clínica. Esse avanço aconteceu graças a uma parceria entre o Karolinska Institutet e instituições na China, que publicaram suas descobertas na revista Nature Medicine.
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Foco no gene OTOF
O estudo incluiu dez pacientes entre 1 e 24 anos, todos com mutações no gene OTOF. Essas mutações impedem o organismo de produzir a proteína otoferlina, essencial para transmitir os sinais sonoros do ouvido interno até o cérebro. Portanto, a equipe utilizou um vírus adeno-associado sintético (AAV) para entregar uma versão funcional do gene diretamente no ouvido interno, por meio de uma injeção única na janela redonda da cóclea.
Resultados rápidos e significativos
Os efeitos surgiram rapidamente: a maioria dos pacientes recuperou parte da audição já no primeiro mês. Após seis meses, todos apresentaram melhorias claras, com a capacidade de detectar sons melhorando, em média, de 106 decibéis para 52. Além disso, crianças entre cinco e oito anos mostraram os resultados mais expressivos, como uma menina de sete anos que conseguiu manter conversas diárias com a mãe em apenas quatro meses após o tratamento. Entretanto, adultos também apresentaram avanços importantes.
Segurança comprovada e futuro promissor
O tratamento se mostrou seguro e com boa tolerância. O efeito colateral mais comum foi a redução dos neutrófilos, um tipo de glóbulo branco, porém sem reações adversas graves durante o acompanhamento de até 12 meses. Segundo o Dr. Maoli Duan, “o gene OTOF é só o começo”; assim, estudos em andamento focam em outros genes ligados à surdez, como GJB2 e TMC1, que já apresentam resultados animadores em modelos animais.
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Matéria original: https://www.sciencedaily.com/releases/2026/04/260403044651.htm
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