Saiba como a ciência evoluiu para a doença mais devastadora e degenerativa que existe: a Esclerose Lateral Amiotrófica. Descobertas abrem caminhos para a pesquisa de melhores tratamentos para a doença.
Esclerose Lateral Amiotrófica, esse é o nome da doença. Muita gente só passou a conhecer essa doença, conhecida pela sigla ELA, quando o desafio do balde de gelo rodou o mundo. Famosos e anônimos tomaram banhos gelados e arrecadaram mais de US$ 100 milhões para pesquisas.
A doença causa a morte dos neurônios motores, (células nervosas responsáveis por todos os movimentos do corpo). Aos poucos, os doentes perdem a capacidade de se mover, de falar, de engolir e de respirar.
O portador da doença mais conhecido no mundo é o físico britânico Stephen Hawking, que atualmente só consegue movimentar um único músculo do rosto.
A Esclerose Lateral Amiotrófica ainda não tem cura, nem tratamento. Um dos grandes desafios da medicina é justamente entender como e por que as pessoas desenvolvem doenças neurodegenerativas, como a ELA.
Mas no fim de 2015 um grupo de cientistas da Universidade da Carolina do Norte, nos Estados Unidos descobriram a principal causa da ELA.
A causa
Os pesquisadores estudaram casos da doença ligados a mutações numa proteína chamada SOD1. Eles descobriram que a SOD1 cria um aglomerado temporário de três moléculas – chamado de trímero. Esse trímero é altamente tóxico para os neurônios motores, o que leva à morte dessas células.
O Dr. Nikolay Dokholyan é o principal autor da pesquisa. Ele explica que o próximo passo é descobrir um remédio que impeça a formação dos aglomerados. A expectativa é que essa droga comece a ser testada daqui a dois anos. Esses testes podem levar até cinco anos.
10 avanços de 2016
1. A detecção do gene NEK-1, agora conhecido como um dos genes mais comuns que contribuem para o desenvolvimento da ELA, iniciado em todo o mundo. Mais de 80 pesquisadores de 11 países realizaram o maior estudo da ELA familiar neste importante trabalho realizado pelo projeto minE.
2. A equipe de imagem Neurological Institute Clinical Research (NCRI) do MGH, liderado pelo Dr. Nazem Atassi, usou imagens de PET para digitalizar com êxito a primeira pessoa que vive com ELA para medir a inflamação no cérebro, um primeiro passo promissor neste estudo como um biomarcador de imagens. Desde então, muitas mais pessoas participaram do estudo.
3. A Food and Drug Administration dos EUA (FDA, por sua sigla em Inglês) aceitou e está atualmente revendo a nova droga edaravone para o tratamento da ELA. Nós estamos esperando ansiosamente notícias do FDA em 2017!
4. Dr. Aaron Gitler e seus colegas identificaram um novo alvo terapêutico para ELA associados com C9orf72.
5. Os pesquisadores do Cedars-Sinai obtiveram a aprovação do FDA para testar a segurança de uma combinação de terapia genética com células-tronco em um ensaio clínico.
6. Brainstorm anunciou resultados positivos para ensaio de Fase II da NurOwn relatado nos Estados Unidos e, em seguida, anunciou que um ensaio maior de fase III vai começar em 2017.
As melhores notícias
7. O supercomputador da IBM ‘Watson’ descobre 5 novos genes relacionados com a ELA. A colaboração da IBM com o Instituto Neurológico Barrow, em Phoenix mostra o poder do Big Data e o potencial da tecnologia da informação avançada para acelerar o progresso para tratamento e cura.
8. Um dos maiores programas médicos de precisão começou a se desenvolver em outubro, com 9 centros em universidades e hospitais em todo os Estados Unidos.
9. Simpósio Internacional de ELA/MND em Dublin, um dos principais pesquisadores da ELA da Universidade de Miami e da empresa farmacêutica Orphazyme anunciou a conclusão bem sucedida da Fase II de testes com arimoclomol na ELA. SOD1.
10. Anúncios de colaborações globais entre NeuroLINCS e ALS ONE. Estas duas iniciativas vão ajudar a gerar dados que os pesquisadores precisam para continuar seu importante trabalho.