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Primeiro paciente curado de anemia diseritropoiética congênita

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Usando uma técnica que evita o uso de altas doses de quimioterapia e radiação em preparação para um transplante de células-tronco, os médicos do Hospital Universitário de Illinois e Health Sciences System documentaram a primeira cura de um paciente adulto com anemia diseritropoiética congênita.

Anemia diseritropoiética congênita é um distúrbio sanguíneo raro em que o organismo não produz bastante glóbulos vermelhos, causando danos progressivos de órgãos e até mesmo morte precoce.

A técnica de transplante é única, porque permite que as células de um doador tomem gradualmente a medula óssea de um paciente sem usar agentes tóxicos para eliminar as células do paciente antes do transplante.

Dr. Damiano Rondelli, Professor de Hematologia da Universidade de Illinois em Chicago, diz que o protocolo pode ser usado mesmo em pacientes com uma longa história da doença e alguns órgãos danificados devido ao uso de quimioterapia.

“Para muitos pacientes adultos com uma doença do sangue, as opções de tratamento têm sido limitadas porque muitas vezes não estão doentes o suficiente para se qualificar para um procedimento arriscado, ou eles estão muito doentes para tolerar as drogas tóxicas usadas juntamente com um transplante padrão”, disse Dr. Rondelli.

“Este procedimento dá a alguns adultos a opção de um transplante de células estaminais que não estava disponível anteriormente.”

O caso

Por mais de 30 anos, em Northbrook, Illinois, o residente David Levy, único no curso do tratamento para anemia diseritropoiética congênita, recebia transfusões regulares de sangue para garantir que seus órgãos e tecidos recebiam oxigênio suficiente. Levy tinha 24 anos quando a dor se tornou tão grave que ele teve que se retirar da escola de pós-graduação.

“Passei os anos seguintes sem fazer nada – sem trabalho, sem escola, sem contato social – porque tudo o que eu podia me concentrar era controlar minha dor e recuperar minha saúde”, disse Levy.

Aos 32 anos, Levy precisava de transfusões a cada duas ou três semanas. Tinha perdido o baço. O fígado aumentado. E estava sofrendo severamente de fadiga, palpitações cardíacas e envenenamento por ferro, um efeito colateral de transfusões de sangue regulares.

“Foi ruim”, disse Levy. “Eu tinha passado por muita dor, eu estava com raiva e deprimido, e eu queria uma cura, por isso eu comecei a enviar e-mail ao Dr. Rondelli”.

anemia diseritropoiética congênita
Primeiro paciente curado de anemia diseritropoiética congênita

Dr. Rondelli disse que devido à variedade da doença de Levy e a incapacidade de tolerar quimioterapia e radiação, várias instituições tinham negado-lhe a possibilidade de um transplante de células estaminais. Os avanços no tratamento de pacientes com anemia falciforme abriram uma nova possibilidade. Dr. Rondelli realizou o transplante de Levy em 2014.

O resultado

“O transplante foi difícil, e eu tive algumas complicações, mas estou de volta ao normal agora”, disse Levy, agora com 35 anos. “Eu ainda tenho alguma dor e algumas questões persistentes dos anos que minha condição não foi devidamente gerenciada, mas eu posso ser independente agora. Essa é a coisa mais importante para mim. ”

Levy está terminando seu doutorado em psicologia e executando sessões de terapia de grupo em um hospital de saúde comportamental.

Dr. Rondelli diz que o potencial dessa abordagem para o transplante de células-tronco é muito promissor.

“O uso deste protocolo de transplante pode representar uma estratégia terapêutica segura para tratar pacientes adultos com muitos tipos de anemias congênitas – talvez a única cura possível”.

Este relato de caso é publicado em uma carta ao editor na revista Bone Marrow Transplantation.