Uma droga que tem como alvo a causa subjacente de fibrose cística diminui a lesão pulmonar irreversível em mais de 40%.
A nova droga foi testada para eficácia a longo prazo em 1.000 ensaios pacientes, crianças e adultos. Comercializado como Orkambi, a droga reduziu a taxa de declínio pulmonar em 42% e causou uma queda de 35% do número de infecções graves.
As taxas de mortalidade dos pacientes também foram reduzidas para a metade com a medicação.
Professor Dr. Stuart Elborn, do Royal Brompton Hospital, em Londres, que tratou os pacientes, disse: “os dados de acompanhamento a longo prazo indicaram que este tratamento pode prevenir a progressão da doença.”
Outra droga, Kalydeco, utilizado para tratar uma variante diferente e muito menos comum de fibrose cística, também foi descoberto reduzir pela metade as taxas de mortalidade.
Informações
Ambos Kalydeco e Orkambi contêm moléculas que alteram o equilíbrio de sal e de água nos pulmões. O último é uma combinação das duas moléculas, ivacaftor e lumacaftor. Mas Kalydeco contém apenas ivacaftor.
Um porta-voz da NICE disse. “orientações publicadas em julho dizem que ainda não há recomendação para tratar a fibrose cística com Orkambi.”
“Com base nas evidências disponíveis no momento, a comissão de avaliação concluiu que, em comparação com o padrão atual de tratamento, o benefício Orkambi oferecido não justificou seu custo considerável.”
Professor Dr. Elborn disse que esses tratamentos eram necessários enquanto os cientistas procuram soluções mais permanentes para o controle da doença.
Novo caminho
Um caminho a ser ativamente explorado é a terapia genética. Terapia essa projetada para corrigir o defeito genético subjacente que causa a doença.
Um novo tratamento experimental chamado QR-010 proporciona um fragmento de material genético de correção de erros através de um inalador nasal.
Recentemente relatados de um estudo de sete pacientes produziu evidência de que o pulverizador nasal seja capaz de modificar a atividade do gene alvo.
A condição
A condição entope os pulmões com muco espesso e pegajoso, levando a infecções repetidas e encurtando a vida dos pacientes. A expectativa de vida de alguém que tenha a doença é de apenas 41.